Akcie Sarepta spadajú na génovú terapiu FDA Comment Comment

Akcie Terapeutika V piatok sa ponoril o viac ako 30%, pretože sa javí ohrozená budúcnosť jej schválenej liečby génovej terapie.

Úrad pre potraviny a drogy požiada, aby spoločnosť dobrovoľne zastavila všetky zásielky liečby, Pevaidys, osoba, ktorá je oboznámená s touto záležitosťou, informovala CNBC.

Sarepta povedala CNBC, že od FDA nepočula.

Samostatne, komisár FDA Marty Makary povedal Bloomberg News Agentúra zvažuje, či by mala génová terapia spoločnosti zostať na trhu.

FDA skúma dve úmrtia pacientov viazaných na Naleidys, čo predstavuje viac ako polovicu celkového čistej príjmy spoločnosti Sarepta. Spoločnosť tiež oznámila tretiu smrť spojenú s samostatnou experimentálnou génovou terapiou.

Pevne boli uzatvárané kontroverziou už od jeho schválenia. Génová terapia ešte musí jasne dokázať, že môže prospieť ľuďom s dystrofiami Duchenne svalovej dystrofie, čo je stav, ktorý v priebehu času eroduje svalovú funkciu.

Ľudia s touto chorobou nakoniec strácajú schopnosť chodiť a väčšina zomrie na začiatku 20. rokov, čo znamená, že existuje obrovská neuspokojená potreba liečby. FDA v roku 2023 pôvodne udelila NEVEIDYS podmienečné schválenie pacientom iba vo veku od 4 do 5 rokov, skupina, ktorá zaznamenala najväčší úžitok v klinických skúškach.

Nasledujúci rok agentúra udelila liečbu úplným schválením pacientom vo veku 4 a viac rokov, ktorí mohli stále chodiť a zrýchliť schválenie pacientom 4 a viac, ktorí už nemohli chodiť. Posledne menované rozhodnutie bolo obzvlášť sporné, pretože existovalo menej dôkazov o tom, že Swľadeci môžu pomôcť ľuďom, ktorých choroba už tak pokročila.

Navyše, NAVEIDYS nesplnil svoj cieľ v pokuse o fázu 3, hoci spoločnosť tvrdila, že liek preukázal sľub o iných metrikách v štúdii. Potom vedúci Centra FDA pre hodnotenie a výskum biologických látok Peter Marks …